基因治疗的方法有哪几种?

 

基因治疗的方法有两种,一种是对已出生的病人体细胞进行治疗,这种治疗方法称为体细胞治疗。对体细胞进行基因治疗,由于对后代不产生影响,引起的争议比较小;另一种是对早期胚胎细胞进行治疗。与体细治疗相比,早期胚胎治疗法取得成功的可能性更大。但由于对早期胚胎进行基因治疗,可能会影响患者的生殖细胞,所以这种治疗不仅会影响患者本人,而且还有可能影响到患者后代的遗传性状,对人类的发展产生无法控制的深远影响,因而引起了许多争议。所以,目前所开展的基因治疗主要还是体细胞治疗。

在基因治疗过程中,有两个环节应特别引起重视。一个是如何将正常的基导人到病人的细胞中;另一个就是治疗的方法。为了将正常的基因能顺利地导人病人细胞中,科学家们创造了数种方法,其中最有效的方法是将经过改变的病橱柜bwinapp毒作为载体。病毒的特点在于它天生能够穿过细胞,将所带的正常基因插入患者细胞内。最近有些美国科学家认为,如果将艾滋病病毒经过适当改造,就有可能被用作基因载体,成为基因治疗的理想工具。科学家们研究出了好几种疗方法。

最常用的是体外疗法。研究人员将有缺陷基因的细胞从病人的体内取出,在体外将相应的正常基因插人取出的细胞中,大量培养这样的细胞并制成针剂,再送回到患者体内。在–般的情况下,这种疗法常用于血细胞基因缺陷的治疗。如对那个患血友病B疾病的9岁男孩就是这样进行治疗的。术前三个月,科学家们先从患者身提取微量的皮肤细胞进行体外培养,再将带有健康人正常凝血因子9基因的病毒导人已提取出的皮肤细胞中,然后让这样的细胞大量繁殖。经安全检测后,将带有正常凝血因子9的皮肤细胞与胶原混合,制成基因治疗临床注射用的针剂,注入患者体内。

第二种是比较成熟的体细胞基因疗法,称为原位治疗。这种治疗操作是将带有正常基因的载体直接导人需要正常基因的组织中。但该方法只能治疗局部性的疾病,而不能用来治疗全身性疾病。



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