使用基因治疗疾病是第四次革命

 

目前,基因治疗被认为是继大规模公共卫生措施、外科手术中采用麻醉术、疫苗和抗生素的使用之后,人类医疗史上的第四次革命。它是根治遗传性疾病的唯一办法。

根据人类遗传学研究显示,大约有6500种遗传性疾病是由单个基因缺陷景观bwinapp引起的。我们知道,基因就是指一个携带遗传信息的DNA片段(有些病毒为了NA片段),基因上带有的遗传信息可以控制蛋白质的合成.而生物体所有的遗传特性都与蛋白质有关。有些蛋白质异常还可能使人表现出某种疾病。比如前面提到的那个患血友病B疾病9岁男孩,在他的体内由于缺乏凝血因子9(一种参与止血过程的蛋白质),因而常常会出血不止,如用手稍微用力碰一下鼻子,就有可能大量出血;那个4岁美国女孩的体内也是因为不能合成腺苷脱氨酶蛋白而引发严重的先天性免疫缺陷综合症,出生后整整4个年头,她就一直只能生活在无菌的隔离罩中。又比如,在人体内有一种叫酪氨酸酶的蛋白质,当它不能行使正常作用时,人就会得化病。患者体内不能或几乎不能形成黑色素,所以这种人的皮肤很白,头发浅黄色,眼睛的虹膜呈粉红色。

基因出了偏差

这样的例子还可以举出许多许多。然而从根本上来讲,造成这些疾病的真正原因是由于控制这些蛋白质合成的基因出现了异常。科学家们在研究基因时曾发现,基因的碱基组成会受到物理(包括紫外线、X射线、电离辐射等)、化学(亚硝酸盐等)和生物(某些病毒的感染等)各种不良因素的影响而发生改变,导致基因所带有的正确的遗传信息发生变化。这种现象被称为基因缺陷。当基因出现缺陷吋由这个缺陷基因控制合成的蛋白质的结构和功能就可能是异常的,从而导致某种遗传性疾病的发生。

对于由基因缺陷而引起的疾病,采用一般的药物是无法根治的,唯一的办法就是采用基因治疗。所谓基因治疗,可以理解为将基因作为“药物”来治疗疾病。它是指将经过选择的正常基因导入病人的细胞以替代有缺陷的基因,只要导人的基因能在体内存活,并产生具有治疗作用的特定蛋白质,即可达到治疗疾病的目的。如那个患血友病B疾病的9岁男孩在经过基因治疗后,在他的体内凝血因子9的含量很快从每毫升71纳克上升到每毫升250纳克,并产生了明显的临床效果,出了血很快就能止住了。那个4岁女孩在接受多次治疗后,体内的苷脱氨酶蛋白已达到正常值的25%,已能滑冰和上舞蹈课,开始了正常人的生活。后来这两种病例在其他患者身上也取得了令人满意的结果。



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